Comparaison d'un traitement d'entretien personnalisé au traitement standard dans le pemphigus
Comparaison d'un traitement d'entretien personnalisé fondé sur l'évolution des anticorps anti-desmogléine en tant que biomarqueurs de l'activité infraclinique du pemphigus, au traitement standard (rituximab + corticoïdes) dans le pemphigus
Promoteur : University Hospital, Rouen
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Comparison of a Personalized Maintenance Therapy With the Standard Treatment in Pemphigus
Comparison of a Personalized Maintenance Therapy Based on the Evolution of Anti-desmoglein Antibodies as Biomarkers of Pemphigus Subclinical Activity, With the Standard Treatment (Rituximab + Corticosteroids) in Pemphigus
Pemphigus diseases are life-threatening chronic autoimmune blistering diseases characterized by split formation within the epidermis and surface-close epithelia accompanied by acantholysis. Autoantibodies (Abs) are mainly directed against two structural proteins of the epidermal/epithelial desmosome, desmoglein (Dsg) 1 and Dsg3. Two main pemphigus variants can be differentiated, pemphigus vulgaris (PV), and pemphigus foliaceus (PF). Diagnosis of PV and PF is based on the combination of the clinical picture, histological picture of acantholysis, direct immunofluorescence microscopy (DIF) of a perilesional biopsy and serology. The present "Ritux 4" trial is the fourth academic study with the French study group on auto immune bullous skin diseases (Groupe Bulle) to assess the use of rituximab in auto immune bullous skin diseases, in particular pemphigus. The 3 previous trials have been published in outstanding Journals (N Engl J Med 2007, Science Transl Med 2013, The Lancet 2017 and 2020), and have led to the approval of rituximab in pemphigus by the FDA in 2018 and EMA in 2019. In addition, an industry-sponsored trial testing rituximab versus mycophenolate mofetil in pemphigus, that the investigators have largely contributed to design has been very recently accepted for publication in the N Engl J Med (2021). The investigator hypothesize that a maintenance therapy using an infusion of 1g of rituximab at Month 6 in patients whose anti-Dsg Abs have not sufficiently decreased at Month 3 after the initial cycle of rituximab (persistence of anti-Dsg1 Abs\> 20 UI/ml and/or anti-Dsg3 Abs\> 130 UI/ml), and or had an initial PDAI score \>45 ( first year of follow-up), and the re-treatment with 1g of rituximab of patients whose anti Dsg Abs re-increase during the evolution of pemphigus after the initial cycle of rituximab (anti-Dsg1 Abs\> 20 IU/ml, anti-Dsg3 Abs\> 50 UI/ml), could be effective in preventing the occurrence of relapses, thus avoiding to restart a CS treatment, and would provide benefit as compared with the current treatment strategy of retreating patients with 2 g of rituximab (1g at Day0 and Day14) combined with oral CS patients, once a clinical relapse occurs.
Les pemphigus sont des maladies bulleuses auto-immunes chroniques mettant en jeu le pronostic vital, caractérisées par une perte de cohésion au sein de l'épiderme et des épithéliums de surface, accompagnée d'acantholyse. Les auto-anticorps sont principalement dirigés contre deux protéines structurales du desmosome épidermique/épithélial, la desmogléine (Dsg) 1 et la Dsg3. On distingue deux variantes principales du pemphigus : le pemphigus vulgaire (PV) et le pemphigus superficiel (PF). Le diagnostic de PV et de PF repose sur l'association du tableau clinique, de l'image histologique d'acantholyse, de l'immunofluorescence directe (IFD) d'une biopsie périlésionnelle et de la sérologie. L'essai « Ritux 4 » présenté ici est la quatrième étude académique menée avec le groupe d'étude français des maladies bulleuses auto-immunes (Groupe Bulle) visant à évaluer l'utilisation du rituximab dans les maladies bulleuses auto-immunes cutanées, en particulier le pemphigus. Les 3 essais précédents ont été publiés dans des revues de premier plan (N Engl J Med 2007, Science Transl Med 2013, The Lancet 2017 et 2020), et ont conduit à l'approbation du rituximab dans le pemphigus par la FDA en 2018 et par l'EMA en 2019. Par ailleurs, un essai financé par l'industrie comparant le rituximab au mycophénolate mofétil dans le pemphigus, à la conception duquel les investigateurs ont largement contribué, a été très récemment accepté pour publication dans le N Engl J Med (2021). Les investigateurs formulent l'hypothèse qu'un traitement d'entretien par une perfusion de 1 g de rituximab au mois 6 chez les patients dont les anticorps anti-Dsg n'ont pas suffisamment diminué au mois 3 après le cycle initial de rituximab (persistance d'anticorps anti-Dsg1 \> 20 UI/ml et/ou d'anticorps anti-Dsg3 \> 130 UI/ml), et/ou ayant un score PDAI initial \> 45 (première année de suivi), ainsi qu'un nouveau traitement par 1 g de rituximab chez les patients dont les anticorps anti-Dsg réaugmentent au cours de l'évolution du pemphigus après le cycle initial de rituximab (anticorps anti-Dsg1 \> 20 UI/ml, anticorps anti-Dsg3 \> 50 UI/ml), pourraient être efficaces pour prévenir la survenue de rechutes, évitant ainsi de reprendre un traitement par corticoïdes, et apporteraient un bénéfice par rapport à la stratégie thérapeutique actuelle consistant à retraiter les patients par 2 g de rituximab (1 g à J0 et J14) associé à des corticoïdes oraux, une fois qu'une rechute clinique survient.
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