Bras comparateur de soins standard de l'essai de thérapie génique de phase 1/2 DREPAMIR" chez des patients atteints de drépanocytose sévère
Bras comparateur de soins standard de l'essai de thérapie génique de phase 1/2 DREPAMIR" chez des patients atteints de drépanocytose sévère
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 19 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Standard of Care Comparative Arm of Phase 1/2 Gene Therapy Trial DREPAMIR" in Severe Sickle Cell Disease Patients
Standard of Care Comparative Arm of Phase 1/2 Gene Therapy Trial DREPAMIR" in Severe Sickle Cell Disease Patients
The purpose of this study is to compare the efficacy and safety of transplantation of gene modified autologous CD34+ cells in SCD patients within a therapeutic strategy that may include anti-inflammatory treatment as a pre-transplant treatment in case of severe inflammation detected at the inclusion analysis; the autologous CD34+ cell will be transduced by the bifunctional βAS3m/miR7m lentiviral vector expressing the therapeutical beta-globin, βAS3m, and the miRNA anti-HbS vs Standard Of Care (SOC).
L'objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et la sécurité de la transplantation de cellules CD34+ autologues génétiquement modifiées chez des patients atteints de drépanocytose, dans le cadre d'une stratégie thérapeutique pouvant inclure un traitement anti-inflammatoire en prétraitement avant la greffe en cas d'inflammation sévère détectée lors de l'analyse d'inclusion ; les cellules CD34+ autologues seront transduites par le vecteur lentiviral bifonctionnel βAS3m/miR7m exprimant la bêta-globine thérapeutique, βAS3m, et le miARN anti-HbS, par rapport aux soins standard (SOC).
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