Beeline : une étude de phase 3 dans le trouble neurodéveloppemental lié à GRIN
Étude multinationale, multicentrique, comportant une phase 1b ouverte et une phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, suivie d'une extension ouverte, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du radiprodil chez des participants présentant un trouble neurodéveloppemental lié à GRIN
Promoteur : GRIN Therapeutics, Inc.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Beeline: A Phase 3 Study in GRIN-related Neurodevelopmental Disorder
A Multinational, Multicenter Study With an Open-Label Phase 1b and a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Followed by an Open-Label Extension to Assess the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics of Radiprodil in Participants With GRIN-Related Neurodevelopmental Disorder
The Phase 3 portion of Study RAD-GRIN-101 is a multinational, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled trial followed by an open-label extension to evaluate the efficacy and safety of radiprodil in participants with GRIN-related neurodevelopmental disorder (GRIN-NDD) with a gain-of-function (GoF) genetic variant. This study will enroll two cohorts: one cohort of participants with a minimal number of countable motor seizures (with or without behavioral symptoms) (Phase 3 Cohort 1: Qualifying Seizures Cohort); and a second cohort with disease symptoms but no seizures or fewer seizures than required for the Qualifying Seizures Cohort (Phase 3 Cohort 2: Without Qualifying Seizures Auxiliary Cohort). Participants in each cohort will be randomized 1:1 to receive active drug (radiprodil) or matching placebo (Part A). Following completion of Part A, all eligible participants (including those previously on placebo) may continue into the open-label extension period (Part B) to receive radiprodil. The placebo-controlled portion is expected to be approximately 16 weeks for participants in Phase 3 Cohort 1 and 28 weeks for participants in Phase 3 Cohort 2. The study will evaluate the effect of radiprodil on seizures and non-seizure symptoms and assess safety.
La partie de phase 3 de l'étude RAD-GRIN-101 est un essai multinational, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, suivi d'une extension ouverte, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du radiprodil chez des participants présentant un trouble neurodéveloppemental lié à GRIN (GRIN-NDD) porteurs d'un variant génétique de gain de fonction (GoF). Cette étude inclura deux cohortes : une cohorte de participants présentant un nombre minimal de crises motrices comptabilisables (avec ou sans symptômes comportementaux) (cohorte 1 de phase 3 : cohorte à crises qualifiantes) ; et une seconde cohorte présentant des symptômes de la maladie mais sans crise, ou avec moins de crises que le nombre requis pour la cohorte à crises qualifiantes (cohorte 2 de phase 3 : cohorte auxiliaire sans crises qualifiantes). Les participants de chaque cohorte seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir le médicament actif (radiprodil) ou un placebo correspondant (partie A). À l'issue de la partie A, tous les participants éligibles (y compris ceux ayant initialement reçu le placebo) pourront poursuivre l'étude dans la période d'extension ouverte (partie B) afin de recevoir le radiprodil. La partie contrôlée contre placebo devrait durer environ 16 semaines pour les participants de la cohorte 1 de phase 3 et 28 semaines pour ceux de la cohorte 2 de phase 3. L'étude évaluera l'effet du radiprodil sur les crises et sur les symptômes non liés aux crises, ainsi que sa sécurité.
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