Beeline : une étude de phase 3 dans le trouble neurodéveloppemental lié à GRIN
Étude multinationale, multicentrique, comportant une phase 1b ouverte et une phase 3 randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, suivie d'une extension ouverte, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique du radiprodil chez des participants présentant un trouble neurodéveloppemental lié à GRIN
Promoteur : GRIN TherapeuticsTous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 0 à 18 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 3
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
La partie de phase 3 de l'étude RAD-GRIN-101 est un essai multinational, multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, suivi d'une extension ouverte, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du radiprodil chez des participants présentant un trouble neurodéveloppemental lié à GRIN (GRIN-NDD) porteurs d'un variant génétique de gain de fonction (GoF).
Cette étude inclura deux cohortes : une cohorte de participants présentant un nombre minimal de crises motrices comptabilisables (avec ou sans symptômes comportementaux)
(cohorte 1 de phase 3 : cohorte à crises qualifiantes) ; et une seconde cohorte présentant des symptômes de la maladie mais sans crise, ou avec moins de crises que le nombre requis pour la cohorte à crises qualifiantes (cohorte 2 de phase 3 : cohorte auxiliaire sans crises qualifiantes).
Les participants de chaque cohorte seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir le médicament actif (radiprodil) ou un placebo correspondant (partie A).
À l'issue de la partie A, tous les participants éligibles (y compris ceux ayant initialement reçu le placebo) pourront poursuivre l'étude dans la période d'extension ouverte (partie B) afin de recevoir le radiprodil. La partie contrôlée contre placebo devrait durer environ 16 semaines pour les participants de la cohorte 1 de phase 3 et 28 semaines pour ceux de la cohorte 2 de phase 3. L'étude évaluera l'effet du radiprodil sur les crises et sur les symptômes non liés aux crises, ainsi que sa sécurité.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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