ATTUNE: A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Participants With Methyl CpG Binding Protein 2 (MECP2) Duplication Syndrome (MDS)
A Phase 1-2, Double-Blind, Sham-Controlled Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION440 in Patients With MECP2 Duplication Syndrome
Promoteur : Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Titre et résumé fournis en anglais par le registre source, reproduits sans traduction ni interprétation.
The primary purpose of this study is to evaluate the safety and tolerability of ION440.
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