Arrêt versus poursuite de la monothérapie par riociguat dans l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique traitée avec succès par angioplastie pulmonaire par ballonnet
Arrêt versus poursuite de la monothérapie par riociguat dans l'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique traitée avec succès par angioplastie pulmonaire par ballonnet
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 16 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Discontinuation Versus Continuation of Riociguat Monotherapy in Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension Successfully Treated With Balloon Pulmonary Angioplasty
Discontinuation Versus Continuation of Riociguat Monotherapy in Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension Successfully Treated With Balloon Pulmonary Angioplasty
Chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) is a rare but severe complication of acute pulmonary embolism, characterized by persistent obstruction of the pulmonary arteries by organized thrombi and secondary microvasculopathy. International guidelines recommend a multimodal approach combining pulmonary endarterectomy (PEA), balloon pulmonary angioplasty (BPA), and medical treatment with riociguat, to address the full spectrum of CTEPH lesions. BPA and riociguat are recommended for symptomatic patients with inoperable CTEPH or persistent pulmonary hypertension after PEA. Riociguat is administered before BPA to reduce periprocedural complications by improving pulmonary hemodynamics. While this pre-BPA strategy is well established, post-BPA management is poorly studied, especially in patients achieving therapeutic goals, defined as WHO functional class I or II and near-normal resting pulmonary hemodynamics (70 to 80% of cases). In such cases, riociguat monotherapy is often continued long-term, despite its cost, burden, and potential side effects, which may negatively impact patients' quality of life. Retrospective single-center studies suggest that discontinuation of medical treatment does not lead to significant clinical deterioration. Therefore, we propose conducting a multicenter trial using a PROBE (prospective, randomized, open-label, blinded endpoint) design and a Bayesian approach to test if stopping riociguat monotherapy after successful BPA is associated with an acceptably low risk of clinical worsening over a follow-up period of at least one year compared to continuation. The trial will also assess the cost-effectiveness of riociguat discontinuation.
L'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HTP-TEC) est une complication rare mais sévère de l'embolie pulmonaire aiguë, caractérisée par une obstruction persistante des artères pulmonaires par des thrombus organisés et une microvasculopathie secondaire. Les recommandations internationales préconisent une approche multimodale associant l'endartériectomie pulmonaire (EAP), l'angioplastie pulmonaire par ballonnet (APB) et un traitement médical par riociguat, afin de prendre en charge l'ensemble du spectre des lésions de l'HTP-TEC. L'APB et le riociguat sont recommandés chez les patients symptomatiques présentant une HTP-TEC inopérable ou une hypertension pulmonaire persistante après EAP. Le riociguat est administré avant l'APB afin de réduire les complications périprocédurales en améliorant l'hémodynamique pulmonaire. Alors que cette stratégie pré-APB est bien établie, la prise en charge post-APB est peu étudiée, en particulier chez les patients atteignant les objectifs thérapeutiques, définis par une classe fonctionnelle OMS I ou II et une hémodynamique pulmonaire de repos quasi normale (70 à 80 % des cas). Dans ces cas, la monothérapie par riociguat est souvent poursuivie à long terme, malgré son coût, sa contrainte et ses effets secondaires potentiels, susceptibles d'affecter négativement la qualité de vie des patients. Des études rétrospectives monocentriques suggèrent que l'arrêt du traitement médical n'entraîne pas de détérioration clinique significative. Par conséquent, il est proposé de mener un essai multicentrique selon un schéma PROBE (prospectif, randomisé, ouvert, avec évaluation en aveugle du critère de jugement) et une approche bayésienne afin de tester si l'arrêt de la monothérapie par riociguat après une APB réussie est associé à un risque acceptablement faible d'aggravation clinique sur une période de suivi d'au moins un an, par rapport à sa poursuite. L'essai évaluera également le rapport coût-efficacité de l'arrêt du riociguat.
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