Approche thérapeutique par ouverture transitoire répétée de la barrière hémato-encéphalique dans la sclérose latérale amyotrophique
Approche thérapeutique par ouverture transitoire répétée de la barrière hémato-encéphalique dans la sclérose latérale amyotrophique. Une étude de preuve de concept à un seul bras, monocentrique (Son-ALS)
Promoteur : Assistance Publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)Tous ses essais recensés
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- Âge annoncé
- 18 à 80 ans
- Sexes admis
- Tous
- Phase
- Phase 1/2
- Type d’étude
- Interventionnelle
Présentation
Résumé de l’étude
Il s'agit d'une étude de preuve de concept, monocentrique, à un seul bras, visant à évaluer la sécurité et à explorer l'efficacité de ruptures transitoires répétées, par ultrasons, de la barrière hémato-encéphalique (BHE) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Phase 1 : L'objectif principal est d'évaluer la sécurité de l'ouverture de la BHE induite par ultrasons au niveau de la zone du neurone moteur supérieur et de l'aire motrice supplémentaire adjacente, chez des patients adultes atteints de SLA, évaluée par la fréquence et la gravité des événements indésirables pendant l'étude (incidence des EI résumée par classe d'organe et/ou terme préféré et par gravité), sur la base des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables, version 5.0.
Une période d'observation initiale (« run-in ») de 12 semaines entre l'inclusion et la visite de référence aura lieu pour chaque patient, afin d'évaluer précisément le taux de progression de la maladie, la sévérité de la maladie, et de recueillir les traitements concomitants. Après cette période d'observation initiale, le patient recevra un implant du dispositif SC4 (visite de référence).
La première séance de sonication sera réalisée deux semaines après l'implantation. Un total de 9 sonications, sans administration concomitante de médicament, seront réalisées sur une période de 24 semaines.
Phase 2a : sur la base des résultats de sécurité de la phase 1, une cohorte d'extension sera ouverte afin d'évaluer les premiers signaux d'efficacité des ruptures transitoires par ultrasons de la BHE dans la SLA. L'objectif principal sera d'évaluer les premiers signaux d'efficacité de la procédure sur la progression de la maladie sur 26 semaines, évaluée par la variation, entre la visite de référence et la semaine 26, des taux sanguins de chaîne légère des neurofilaments (NfL). La phase 2a inclura en continu 11 patients supplémentaires. Les patients seront traités selon le même calendrier qu'en phase 1.
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique par Intelligence Artificielle, sans relecture médicale. Elle peut comporter des erreurs : en cas de doute, le texte original fait foi. Le portail reprend une sélection de champs de la fiche (titre, résumé, statut, phase, sexes admis, lieux), traduits en français ; consultez la version originale pour les informations complètes.
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