Approche thérapeutique par ouverture transitoire répétée de la barrière hémato-encéphalique dans la sclérose latérale amyotrophique
Approche thérapeutique par ouverture transitoire répétée de la barrière hémato-encéphalique dans la sclérose latérale amyotrophique. Une étude de preuve de concept à un seul bras, monocentrique (Son-ALS)
Promoteur : Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Titre et résumé traduits de l’anglais par le portail, à partir de la fiche publiée par le registre source, le 18 septembre 2026. Traduction automatique, sans relecture médicale : elle ne modifie ni n’interprète le contenu ; en cas de doute, le texte original fait foi.
Texte original (anglais)
Therapeutic Approach of Repeated Transient Blood-brain Barrier Opening in Amyotrophic Lateral Sclerosis.
Therapeutic Approach of Repeated Transient Blood-brain Barrier Opening in Amyotrophic Lateral Sclerosis. A One-arm, Single-center, Proof-of-concept Study (Son-ALS)
This is proof-of-concept, single-arm, single-center study to assess the safety and explore the efficacy of repeated US transient disruptions of the blood-brain barrier (BBB) in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Phase 1: The primary objective is to assess the safety of ultrasound induced BBB opening in the upper motor neuron area and adjacent supplementary motor area in adult patients with ALS, as assessed by adverse events frequency and severity during study (incidence of AE summarized by system organ class and/or preferred term and severity) based on the Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 A run-in period of 12 weeks between inclusion and baseline will take place for each patient in order to evaluate precisely disease progression rate, disease severity and to collect concomitant medication. After this run-in period, the patient will be implanted with the SC4 device (baseline visit). The first sonication session will be performed two weeks after implantation. A total of 9 sonications, with no concomitant drug administration, will be performed over a period of 24 weeks. Phase 2a: Based on the safety outcome of the Phase 1, an expansion cohort will open to assess the first signal of efficacy of the US transient disruptions of the BBB in ALS. The primary objective will be to assess the first signal of efficacy of the procedure on disease progression over 26 weeks evaluated by the change from baseline to week 26 of neurofilament light (NfL) levels in blood.The Phase 2a will continuously include 11 additional patients. Patients will be treated according to the same schedule as in phase 1
Il s'agit d'une étude de preuve de concept, monocentrique, à un seul bras, visant à évaluer la sécurité et à explorer l'efficacité de ruptures transitoires répétées, par ultrasons, de la barrière hémato-encéphalique (BHE) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Phase 1 : L'objectif principal est d'évaluer la sécurité de l'ouverture de la BHE induite par ultrasons au niveau de la zone du neurone moteur supérieur et de l'aire motrice supplémentaire adjacente, chez des patients adultes atteints de SLA, évaluée par la fréquence et la gravité des événements indésirables pendant l'étude (incidence des EI résumée par classe d'organe et/ou terme préféré et par gravité), sur la base des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables, version 5.0. Une période d'observation initiale (« run-in ») de 12 semaines entre l'inclusion et la visite de référence aura lieu pour chaque patient, afin d'évaluer précisément le taux de progression de la maladie, la sévérité de la maladie, et de recueillir les traitements concomitants. Après cette période d'observation initiale, le patient recevra un implant du dispositif SC4 (visite de référence). La première séance de sonication sera réalisée deux semaines après l'implantation. Un total de 9 sonications, sans administration concomitante de médicament, seront réalisées sur une période de 24 semaines. Phase 2a : sur la base des résultats de sécurité de la phase 1, une cohorte d'extension sera ouverte afin d'évaluer les premiers signaux d'efficacité des ruptures transitoires par ultrasons de la BHE dans la SLA. L'objectif principal sera d'évaluer les premiers signaux d'efficacité de la procédure sur la progression de la maladie sur 26 semaines, évaluée par la variation, entre la visite de référence et la semaine 26, des taux sanguins de chaîne légère des neurofilaments (NfL). La phase 2a inclura en continu 11 patients supplémentaires. Les patients seront traités selon le même calendrier qu'en phase 1.
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