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Ce registre mondial de patients est mené pour caractériser l'histoire naturelle et la prise en charge clinique en vie réelle des patients atteints de PHA, et pour caractériser davantage la sécurité et l'efficacité en vie réelle du givosiran et des autres traitements approuvés de la PHA.
À partir de 12 ans · Réf. NCT04883905
Mis à jour le
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