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Efficacité et sécurité du zelpultide alfa chez les nouveau-nés prématurés à haut risque de dysplasie bronchopulmonaire (DBP)
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 2b/3, randomisée, en groupes parallèles, en double aveugle, contrôlée contre placebo, avec un plan adaptatif sans rupture (« seamless »). L'objectif de cette étude est de déterminer si un médicament expérimental, le zelpultide alfa, peut réduire la survenue de la dysplasie bronchopulmonaire (DBP) chez des grands prématurés. L'étude comprend 2 parties : * Partie 1 : phase 2b, sélection de la dose et efficacité et sécurité exploratoires. * Partie 2 : phase 3, efficacité et sécurité confirmatoires. Dans la partie 1, les sujets de l'étude seront randomisés selon un ratio d'allocation de 1:1:1 pour recevoir : 1. les soins standard + zelpultide alfa 4 mg/kg, ou 2. les soins standard + zelpultide alfa 6 mg/kg, ou 3. les soins standard + placebo (air simulé). Dans la partie 1, les trois groupes seront évalués de manière descriptive afin d'orienter la sélection de la dose sur la base de la sécurité, de la tolérance et des signaux d'efficacité exploratoires. À l'issue de la partie 1, le DSMC recommandera au comité de pilotage de l'étude (Study Steering Committee) quelle dose de phase 2b (« dose sélectionnée ») faire progresser vers la partie 2, ce comité décidant ensuite de la dose retenue pour la partie 2 (phase 3). Une réévaluation de la taille de l'échantillon sera effectuée à l'issue de la partie 1. Dans la partie 2, la dose sélectionnée de zelpultide alfa sera comparée au placebo (air simulé) dans le cadre d'une analyse confirmatoire portant sur le critère de jugement principal et les critères de jugement secondaires clés. Les sujets de l'étude seront randomisés selon un ratio d'allocation de 1:1 pour recevoir : 1. les soins standard + zelpultide alfa (dose sélectionnée à l'issue de la partie 1), ou 2. les soins standard + placebo (air simulé). L'objectif principal de la partie 2 est de comparer l'efficacité du zelpultide alfa ajouté aux soins standard par rapport aux soins standard associés à un placebo (air simulé), en termes d'incidence de la dysplasie bronchopulmonaire (DBP) de grade 2 et de grade 3 et de décès chez les nouveau-nés à haut risque de développer une DBP. Dans les deux parties, le traitement sera administré par voie intratrachéale. Les participants recevront jusqu'à 7 administrations de zelpultide alfa (à 4 mg/kg ou 6 mg/kg) ou d'air simulé, à intervalles de 24 heures, tant que les sujets restent intubés conformément aux soins standard.
Non précisée · Réf. NCT06897839
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